Una nuova speranza, il GIMEMA apre la strada ad una terapia senza chemioterapia anche nella Leucemia Acuta Linfoblastica Ph+.
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Curare la Leucemia Acuta Linfoblastica Philadelphia positiva (LAL Ph+) con una terapia efficace ma senza chemio. È questo il risultato presentato nel lavoro appena pubblicato sul New England Journal of Medicine che riporta i risultati dello studio clinico GIMEMA LAL2116.
Lo studio ha coinvolto 63 pazienti che hanno mostrato una remissione completa della malattia nel 98% dei casi e in assenza di effetti collaterali rilevanti.
L’innovazione della terapia nasce dall’utilizzo di un inibitore delle tirosin chinasi, il Dasatinib, in fase di induzione del trattamento e dal seguente utilizzo di un anticorpo monoclonale bispecifico, il Blinatumumab, nel corso della fase di consolidamento. Una terapia quindi estremamente mirata, finalizzazione di un’idea nata molti anni fa e che non prevede l’utilizzo di una chemioterapia sistemica in questa forma di LAL in cui è presente l’alterazione del cromosoma Philadelphia. “Con questo trattamento riusciamo a stimolare il sistema immunitario che si attiva contro il tumore e gli effetti collaterali sono limitati.” commenta Robin Foà, professore di Ematologia all’Università Sapienza di Roma e coordinatore del gruppo di ricercatori che ha condotto lo studio clinico.
L’idea di un trattamento chemio-free per questa patologia viene da lontano, dal prof. Mandelli e il GIMEMA che già nel 2000 proposero la allora nuovissima terapia con inibitori delle tirosin-kinasi per i pazienti anziani che non potevano sopportare una cura con un protocollo chemioterapico. Ma qui c’è stata una innovazione radicale, l’inserimento di Blinatumumab, un anticorpo monoclonale bispecifico che lega cioè contemporaneamente un anticorpo alla cellula leucemica provocandone la distruzione “mirata”.
Questo trattamento riduce la tossicità e gli effetti collaterali tipici di una chemioterapia tradizionale e consente al paziente di essere trattato, dopo una fase iniziale, presso il proprio domicilio.
Inoltre, la minore comparsa di effetti collaterali potrebbe essere associata ad un altro dato di rilievo che emerge dallo studio “La mortalità associata al successivo trapianto è risultata molto bassa e probabilmente questo è legato al fatto che i pazienti non hanno alle spalle la tossicità del trattamento chemioterapico” commenta Foà.
La LAL Ph+ presenta una caratteristica alterazione molecolare del cromosoma Philadelphia ed è la forma di leucemia acuta linfoblastica più frequente nell’adulto. Riconosciuta come una delle forme di malattia più nefaste, negli anni passati la strategia terapeutica è stata completamente rivoluzionata dall’utilizzo degli inibitori delle tirosin chinasi. Oggi, con questa innovativa ed efficace aggiunta di un anticorpo bispecifico, si ha la possibilità di ipotizzare un futuro chemio-free anche per questa forma di malattia.
“Continua con successo l’impegno del GIMEMA nella messa a punto di cura senza chemioterapia: dopo la Leucemia Acuta Promielocitica, anche nell’ambito della Leucemia Acuta Linfoblastica il GIMEMA sta aprendo una strada analoga.
Siamo orgogliosi di questi risultati, che rappresentano l’impegno di tante persone che lavorano dietro le quinte e sono espressione del grande valore che può esprimere la ricerca clinica indipendente quando i diversi ricercatori scelgono la collaborazione anche a sacrificio della loro visibilità personale; il successo del network immaginato da Franco Mandelli quasi 40 anni or sono” il commento di Marco Vignetti, presidente della Fondazione GIMEMA.