Trombocitopenia immune: pubblicati i dati iniziali del primo registro italiano

Il registro raccoglie i primi dati retrospettivi e prospettici di pazienti adulti, per valutare la risposta, l’efficacia e la sicurezza delle diverse linee di terapia

____

In occasione dell’edizione virtuale del 25° Congresso Annuale dell’European Hematology Association (EHA), è stato presentato il primo registro italiano dei pazienti affetti da trombocitopenia immune (ITP), realizzato dalla Fondazione Progetto Ematologia (FPE) di Vicenza in collaborazione con la Fondazione GIMEMA di Roma.

La ITP è un raro disturbo della coagulazione del sangue. Il termine indica un’insufficiente quantità di piastrine (trombociti), piccole cellule che favoriscono la coagulazione. Se nei bambini spesso si risolve spontaneamente, negli adulti è generalmente di lunga durata (cronica). La ITP si sviluppa quando il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano e distruggono le piastrine. Il motivo è sconosciuto, ma nei bambini è spesso conseguente a un’infezione virale. I sintomi, a volte improvvisi, sono petecchie, lividi, sanguinamento delle mucose; più rare sono le emorragie gastrointestinali o cerebrali.

Il registro, che consiste in un database elettronico, è fondamentale per coordinare la raccolta e l’analisi dei dati dei pazienti curati nei centri ematologici italiani.

Infatti gli studi di registro, raccogliendo i dati ricavabili dall’esame delle cartelle cliniche o forniti direttamente dai pazienti e inserendoli in piattaforme digitali dedicate, evitano la perdita o la sottovalutazione delle informazioni, come accadrebbe se ci si limitasse all’esame degli studi sperimentali o clinici promossi dai singoli centri.

In patologie come la ITP che spesso richiedono linee terapeutiche diverse, i registri dedicati possono essere utili sia per i professionisti sia per i pazienti per confrontare linee terapeutiche e di ricerca. Inoltre possono supportare con maggiore efficacia l’azione di associazioni e siti di riferimento, come l’Associazione Italiana Porpora Immune Trombocitopenica (AIPIT Onlus) e il sito web “My ITP life“, per una corretta gestione della patologia.

Diversamente da altri registri nazionali europei che includono anche pazienti asintomatici e quindi non soggetti a terapie, quello italiano presenta sia gli sviluppi della patologia nell’adulto sia le diverse strategie terapeutiche, attraverso l’analisi di dati standardizzati di pazienti in terapia attiva. Inoltre indaga le compresenze e l’interazione di altre patologie, la sicurezza e l’efficacia dei risultati e la qualità di vita (QoL) dei pazienti affetti da ITP in relazione alle diverse linee terapeutiche. Da aprile 2019 a febbraio 2020 si sono iscritti al registro 17 centri ematologici di rilevanza nazionale, omogeneamente distribuiti sul territorio, che hanno arruolato soggetti che avevano appena iniziato una terapia (gruppo A), o che avevano modificato quella precedentemente adottata (gruppo B) o pazienti con terapia in corso (gruppo C). Alla fase di arruolamento seguirà un monitoraggio periodico nel centro di riferimento. I dati storici di ogni paziente, acquisiti al momento del reclutamento, saranno poi verificati in occasione delle visite annuali per essere caricati in forma anonima sulla piattaforma REDcap (Research Electronic Data Capture) e analizzati dai diversi centri di reclutamento in accordo con il gruppo di ricerca della FPE. Per aggiornare costantemente il quadro clinico, ogni paziente è monitorato nelle diverse fasi della malattia in relazione alle diverse linee di trattamento: risposta completa al trattamento, risposta parziale al trattamento, nessuna riposta al trattamento, tossicità e nessun trattamento.

I risultati più rilevanti emersi dai dati raccolti fino al 25 febbraio 2020 sono stati presentati all’ultimo Congresso dell’EHA e pubblicati sul sito della FPE.

Su un campione di 455 pazienti, di cui 10% nel gruppo A e il 90% nei gruppi B e C, emerge che la qualità della vita è notevolmente ridotta rispetto a quella della popolazione sana di ugual sesso e di simile età. L’analisi dei dati preliminari ha rilevato nell’8% dei soggetti registrati una trombosi venosa o arteriosa precedente all’insorgenza della ITP: dunque in futuro bisognerà valutare questo fattore di rischio per personalizzare sempre più le linee di trattamento. Il fatto che anche pazienti che hanno appena iniziato la terapia presentino sintomi emorragici lievi suggerisce che le indicazioni terapeutiche dovranno fondarsi più sul conteggio delle piastrine che su sintomi emorragici evidenti.

La prossima tappa del progetto sarà lo studio di correlazione tra i dati raccolti e le diverse variabili monitorate. Al momento mancano i dati relativi all’incidenza di COVID-19 nell’ITP.