Una revisione della letteratura scientifica condotta dall’Unità Qualità di Vita della Fondazione GIMEMA, appena pubblicata su Hemasphere, ha messo in luce aspetti positivi e criticità degli studi clinici sulle CAR-T che includono la valutazione della qualità di vita attraverso i PRO (Patient Reported Outcome).
Nonostante gli studi analizzati suggeriscano che questa innovativa terapia cellulare sia associata a un miglioramento della qualità di vita percepita dai pazienti rispetto alle terapie standard, sono ancora molti gli aspetti che non vengono valutati e che dovranno essere presi in considerazione in futuri studi.
I PRO rappresentano le informazioni che i pazienti forniscono direttamente e la percezione che hanno degli effetti di una terapia sul proprio corpo e la propria vita. Sempre più frequenti evidenze suggeriscono che la loro misurazione durante una sperimentazione clinica sia necessaria per comprendere a pieno l’impatto che una terapia può avere a livello fisico, psicologico e sociale.
La valutazione dei PRO è particolarmente importante per l’innovativa terapia a cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) poiché pur avendo dimostrato di essere efficace nel cambiare il decorso clinico di molti tumori ematologici, presenta anche una percentuale più elevata di eventi avversi gravi rispetto ad altre terapie cellulari o alla chemioterapia standard.
Partendo da questi presupposti, il gruppo di ricerca dell’Unità Qualità di Vita della Fondazione GIMEMA guidata da Fabio Efficace, ha svolto una revisione della letteratura scientifica per analizzare quanti e quali studi sulle CAR-T hanno finora prestato attenzione alla misurazione della qualità di vita dei pazienti ematologici e con quali modalità, per individuarne aspetti positivi e criticità.
I ricercatori hanno mappato la letteratura scientifica riguardante gli studi sulle CAR-T pubblicati tra il 2015 e il 2022 e selezionato 14 studi.
“È emerso che la qualità di vita dei pazienti che sono sottoposti a terapia con CAR-T migliora, ad esempio per quanto riguarda la funzionalità e il benessere fisico e i livelli di stanchezza. Questo dato va a supporto delle conoscenze cliniche e può aiutare a capire meglio qual è l’impatto di questo trattamento”, commenta Francesco Sparano, ricercatore e data manager dell’Unità Qualità di Vita della Fondazione GIMEMA. “I dati che abbiamo raccolto sono, però, limitati poiché il numero degli studi sulle CAR-T che includono i PRO sono ancora pochi.”
Nella revisione sono emersi diversi limiti.
Il primo è che nella maggior parte degli studi, la qualità di vita non viene valutata nelle prime due settimane dall’infusione delle cellule CAR-T e nemmeno a lungo termine. Come spiega Sparano “questi sono periodi critici perché spesso nelle prime due settimane si verificano delle tossicità importanti e ci possono essere effetti collaterali a lungo termine. Sarebbe utile capire com’è tollerato il trattamento in queste fasi, dal punto di vista del paziente”.
Inoltre, la maggior parte degli studi presi in esame dalla revisione trae conclusione soltanto sui pazienti che rispondono alla terapia.
Un altro aspetto importante che in questi studi non è stato valutato è l’impatto finanziario che possono avere la malattia e la partecipazione a uno studio clinico.
“Diverse ricerche hanno dimostrato che l’aspetto finanziario può incidere negativamente sulla qualità di vita, soprattutto nei paesi dove non c’è un sistema sanitario pubblico”, spiega Sparano. “Le CAR-T causano diversi effetti collaterali che possono obbligare il paziente a comprare altri farmaci per tenerli sotto controllo o a rivolgersi a un medico. Inoltre, nel bilancio, è da tenere in considerazione anche lo spostamento casa-ospedale per ricevere l’infusione della terapia”.
“È positivo che si stia iniziando a valutare la qualità di vita dei pazienti negli studi sulle CAR-T ma ci sono ancora numerosi aspetti che devono essere considerati negli studi futuri. In particolar modo, è importante raccogliere dati nei periodi critici, e questo può essere fatto anche grazie al supporto della tecnologia. Si dovrà inoltre implementare la valutazione dei PRO anche negli studi interventistici in fase iniziale e in quelli osservazionali in modo da poter raccogliere dati su popolazioni di pazienti che hanno più probabilità di essere esclusi dagli studi interventistici come i pazienti con comorbidità. Di fondamentale importanza sarà, infine, stimare l’impatto finanziario che la terapia può avere sulla vita del paziente”, conclude Sparano.