Sulla rivista Cancer i risultati dello studio EMPATHY. Il monitoraggio dei sintomi riferiti dal paziente attraverso strumenti di digital health sembra una strategia promettente per aumentare l’aderenza alla terapia con TKI e la risposta al trattamento.

La leucemia mieloide cronica (CML) è un disordine clonale dell’emopoiesi: si sviluppa dal midollo osseo, dove causa una proliferazione delle cellule mieloidi. È causata dal cromosoma Philadelphia, un’anomalia cromosomica che produce una sequenza genica anomala, BCR-ABL1, e la conseguente proteina alterata, appartenente alla famiglia delle tirosin chinasi. La malattia procede lentamente, inizialmente senza sintomi, e per questo è definita “cronica”. Se non curata diventa però molto aggressiva. Grazie agli inibitori molecolari di tirosin chinasi (TKI) è possibile tenere sotto controllo questa malattia ma è fondamentale che i pazienti seguano puntualmente la terapia assegnata. Nel caso della CML questo spesso non succede, soprattutto a causa degli effetti collaterali del trattamento.

Per migliorare l’aderenza alla terapia una soluzione ipotizzata è quella di monitorare regolarmente questi sintomi così come percepiti dai pazienti stessi, con l’aiuto di strumenti e applicazioni on line. Per valutare l’utilità di questo approccio è nato il trial pilota internazionale EMPATHY, coordinato da Fabio Efficace, responsabile dell’Unità di Qualità di Vita della Fondazione GIMEMA e professore ordinario aggiunto alla School of Medicine della Northwestern University di Chicago.

“La terapia con TKI è somministrata in compresse fornite al paziente che vanno assunte su base giornaliera, ma per avere una risposta positiva è cruciale un’aderenza alla terapia il più possibile vicina al 100%. Questo aspetto è fondamentale per massimizzare l’efficacia del trattamento”, spiega Fabio Efficace, principale sperimentatore per l’Italia dello studio.

“Questi farmaci hanno alcuni effetti collaterali, per esempio stanchezza, mal di testa, rash cutanei, diarrea, ma molti pazienti spesso non ne parlano con i propri medici e saltano la terapia proprio per evitare questi sintomi. Da qui l’idea di trovare un modo di aumentare le capacità del medico di capire la prospettiva dei suoi pazienti, in modo che possa intervenire in modo tempestivo sugli effetti collaterali. Per esempio, cambiando farmaco o dando consigli su come attenuare questi sintomi e, quindi, aiutandoli ad essere il più aderenti possibile alla terapia prescritta”.

Il trial EMPATHY è stato condotto negli Stati Uniti e in Italia e i suoi risultati preliminari sono già stati presentati a diversi convegni internazionali. A ottobre gli autori hanno pubblicato il loro lavoro sulla rivista Cancer.

Il trial è basato sulla piattaforma online EMPATHY (Evaluating Patient‐Reported Outcomes Monitoring in Routine Care of Patients with Chronic Myeloid Leukemia for Increasing Adherence), che è stata sviluppata ad hoc per questo studio per permettere ai pazienti di registrare i sintomi e metterli a disposizione dei medici. In clinica, prima di ogni consulto con il proprio medico, ogni paziente ha ricevuto un tablet e le istruzioni per collegarsi e inserire i propri sintomi. Questi dati erano immediatamente accessibili anche in forma di grafico al medico con la possibilità di consultarli durante la visita. I pazienti potevano annotare i propri sintomi anche fuori dall’ospedale collegandosi autonomamente alla piattaforma. L’aderenza alla terapia è stata misurata contando ogni volta il numero di compresse di TKI rimaste al paziente rispetto a quelle consegnate dal medico.

I risultati sono stati incoraggianti. Tra il 2020 e il 2021 hanno partecipato allo studio 94 pazienti con diagnosi recente e un’età mediana di 57 anni. Nel corso dei sei mesi di osservazione, 92,5% aveva assunto almeno il 90% delle compresse previste dalla terapia con TKI. Pazienti e personale sanitario hanno accolto bene l’utilizzo della piattaforma. Molti pazienti, inoltre, hanno risposto in modo ottimale alla terapia secondo le analisi molecolari.

Solo il 68,5% dei pazienti ha però completato almeno il 60% dei questionari durante le visite di follow up previste nel periodo. I ricercatori avevano fissato come soglia l’80% dei pazienti. Efficace a questo proposito ricorda che lo studio è avvenuto nel pieno della crisi Covid: molte visite sono saltate, e negli ospedali saturi è possibile che non fosse sempre disponibile il personale necessario per avvicinare i pazienti col tablet prima delle visite.

I risultati raccolti dal trial Empathy hanno gettato le basi per progettare un trial clinico randomizzato internazionale, con gruppo di controllo, che possa confermare l’utilità di questo approccio per migliorare il benessere e la sopravvivenza a lungo termine dei pazienti. Efficace e il suo gruppo di ricerca sperano di avere la possibilità di proseguire su questa strada e coinvolgere anche altri gruppi di ricerca europei. Tra l’altro, lo stesso approccio potrebbe essere applicato ad altre patologie ematologiche, dove le terapie orali hanno avuto un ampio sviluppo.

 

L’articolo scientifico originale, in lingua inglese, è disponibile a questo link:
https://doi.org/10.1002/cncr.35021