La Leucemia Mieloide Cronica (CML) è una malattia caratterizzata da una tipica mutazione, una traslazione cromosomica (definita Philadelphia) che origina una proteina chiamata BCR-ABL. Esiste però una piccolissima frazione di pazienti in cui questa mutazione non è presente e quindi la malattia è diagnosticata come Leucemia Mieloide Cronica atipica (aCML l’abbreviazione in inglese), una forma di malattia particolarmente aggressiva.
La rarità della malattia si conferma anche nei dati di questo studio. In un periodo di tempo compreso tra il 1997 e il 2006 sono stati raccolti, restrospetticamente, i casi di 46 pazienti che hanno avuto un trapianto di cellule staminali nei centri di riferiemento degli autori della ricerca. Quello che a prima vista può sembrare un numero di casi veramente limitato, e per certi versi lo è, rappresenta in realtà una delle casistiche più estese finora analizzate. Questi numeri danno una chiara idea della rarità della CML atipica ed anche dell’implicita difficoltà della valutazione e messa a punto di nuove strategie terapeutiche.
Pur quindi con tutti i limiti posti dalla numerosità del campione e dalla tipologia di analisi, che ha accorpato casistiche con diverse strategie terapeutiche pre-trapianto, lo studio consente di avere una chiara immagine dello stato attuale della malattia. E questo stato è incoraggiante, per certi versi anche sorprendente. Infatti la mediana della sopravvivenza in questi pazienti è praticamente raddoppiata rispetto a quella osservata in precedenti studi, passando da 2 a 5 anni.
È evidente come questi dati siano ancora insoddisfacenti in linea generale, ma è altrettanto chiaro come il trapianto di cellule staminali rappresenti una valida strategia terapeutica per quei pazienti a cui può essere proposto.
Per approfondimenti:
→ L’articolo originale della ricerca.
→ La Leucemia Mieloide Cronica (Ematologia in Pillole).
→ Le cellule staminali (Ematologia in Pillole).
→ Le cellule staminali ematopoietiche (Ematologia in Pillole).