Un nuovo farmaco prolunga la sopravvivenza dei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con il recettore FLT3 mutato. Questo il risultato di uno studio recentemente pubblicato sulla più prestigiosa rivista di medicina, il New England Journal of Medicine.
Il recettore FLT3, le sue mutazioni (in rosso) e gli inibitori
La Midostaurina, questo il nome della molecola, fa parte dei più recenti farmaci “intelligenti”, un inibitore diretto contro un preciso bersaglio molecolare. In questo caso il bersaglio è rappresentato dal recettore FLT3 che risulta mutato in circa il 30% dei pazienti con LMA. La prognosi per questo gruppo di pazienti è peggiore rispetto alla generalità di pazienti con LMA.
Lo scopo della ricerca era quello di valutare l’efficacia del farmaco attraverso uno studio clinico randomizzato in cui confrontare l’efficacia del trattamento chemio+midostaurina contro quello chemio+placebo. L’importanza di questo studio si rivela nei numeri: coordinato dal National Cancer Institute negli USA, e da Novartis in Europa, ha coinvolto ben 12 gruppi cooperatori nazionali.
Il GIMEMA ha partecipato sotto il coordinamento scientifico del Prof. Francesco Lo-Coco, che ha centralizzato la diagnostica presso i laboratori biologici del Policlinico di Tor Vergata a Roma, ed il Prof. Sergio Amadori (vice Presidente della Fondazione GIMEMA – Franco Mandelli onlus e coordinatore del gruppo di studio sulle leucemie acute).
Sono stati 25 i centri GIMEMA che hanno contribuito in modo decisivo allo studio, arruolando ben 105 dei 717 pazienti esaminati a livello mondiale. Uno sforzo coordinativo e gestionale che, fin dal 2009, ha direttamente coinvolto anche l’ufficio centrale del GIMEMA: il Centro Dati di Roma.
Grazie ai risultati di questo lavoro il farmaco è stato già approvato dalla Food and Drug Administration (FDA), l’ente regolatorio per il farmaco negli USA, mentre per l’Europa si è ancora in attesa dell’approvazione da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che dovrebbe concludere la procedura nei prossimi mesi e di cui daremo tempestiva notizia.
Sono ormai passati quasi 20 anni dall’ultima volta in cui un nuovo farmaco per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta è stato approvato e immesso sul mercato ma il GIMEMA grazie al costante, e spesso silenzioso, lavoro svolto in tutti questi anni non ha mancato l’appuntamento con questo traguardo storico.
La Leucemia Mieloide Acuta nelle nostre pillole di Ematologia.
La pagina del Gruppo di Lavoro dedicato alle Leucemie Acute.
L’articolo originale della ricerca (in inglese)