Anemie e Piastrinopenie
Nel luglio 2010 il Consiglio Direttivo della Fondazione GIMEMA nominava il sottoscritto quale Chairman del Working Party Anemie e Piastrinopenie, precedentemente prestigiosamente presieduto dal Prof. Franco Mandelli. Come Co-chairman veniva designata la Prof.ssa Maria Gabriella Mazzucconi. Nell’ottobre 2010 è stato eletto l’intero Board del Working Party con la nomina dei Segretari e dei Membri eletti. Da tale data, il nostro mandato avrà durata triennale.
Nel settore delle piastrinopenie, e in particolar modo in quello delle piastrinopenie autoimmuni, si è assistito nel corso dell’ultimo decennio ad un incredibile sviluppo nelle conoscenze fisio-patologiche della malattia e nelle proposte di terapie innovative.
Per quanto riguarda il settore delle anemie, l’ematologia si trova oggi ad affrontare nuovi scenari clinici, legati alla presenza di popolazioni immigrate con emoglobinopatie finora poco familiari, quali per esempio l’anemia falciforme, o alla crescente presenza di soggetti talassemici. Inoltre, la maggiore conoscenza di altre anemie da difetto congenito del globulo rosso (difetto di membrana eritrocitaria, eritroenzimopenie) nonché l’affinamento dei mezzi diagnostici, impongono una sempre maggiore informazione affinché esse non sfuggano ad una corretta individuazione.
Le incredibili scoperte riguardanti il metabolismo del ferro, offrono la possibilità di una ferrochelazione efficace e sicura, che richiede di essere valutata nel contesto della reale pratica clinica.
Il Working Party Anemie e Piastrinopenie raccoglie queste sfide sia attraverso momenti di aggiornamento sia, soprattutto, promuovendo l’organizzazione di studi clinici.
Un’organizzazione come il GIMEMA consente il reclutamento di un numero elevato di pazienti altrimenti difficilmente raggiungibili. La rete ematologica collaborativa creata dalla Fondazione GIMEMA ha già reso possibile l’organizzazione, la conduzione o la programmazione di tali studi, in particolare nell’ambito delle piastrinopenie, ove attualmente sono attivi una decina di studi clinici. Per quanto riguarda il settore delle anemie, il nostro intento è la creazione di un Network Nazionale dedicato alle anemie rare e di difficile diagnosi.
Sono previsti per il 2013 alcuni workshop di natura sovraregionale o nazionale.
Oltre agli studi condotti in ambito GIMEMA, sono in corso cinque studi direttamente sponsorizzati dalla Fondazione GIMEMA:
- Randomized study for the treatment of primary ITP in newly diagnosed untreated adult patients. Comparison of standard dose prednisone versus high dose dexamethasone (Responsabile: M.G. Mazzucconi)
- Terapia di salvataggio con Bortezomib nei pazienti con crioagglutinemia refrattaria ad almeno una linea terapeutica (Responsabile: G. Rossi)
- Retrospective evaluation of rate and risk factors of thrombotic events in patients with primary ITP (Responsabile: M. Ruggeri)
- Qualità di vita nei pazienti con ITP nelle varie fasi di malattia (Responsabile: M.G. Mazzucconi)
- Eltrombopag in patients with delayed post-transplant thrombocytopenia (Responsabile: F. Zaja)
La semina è stata abbondante, rimaniamo fiduciosi che lo possa essere anche il raccolto.
Prof. Francesco Rodeghiero