Quali sono i nuovi farmaci ematologici che avremo a disposizione nell’immediato futuro? Ce lo racconta la quarta edizione del rapporto Horizon Scanning 2022, pubblicato dall’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) lo scorso marzo.

Le pagine del documento, infatti, ripercorrono tutti i nuovi farmaci approvati nel 2021 dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA), le nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già in commercio e le nuove terapie che potrebbero essere autorizzate nel 2022.

Dal rapporto emerge che nel 2021 in Europa sono stati autorizzati 79 nuovi medicinali, mentre per il 2022 è previsto un parere per 96 nuovi farmaci. Alcuni di questi sono nuovi farmaci ematologici, indicati contro le malattie e i tumori del sangue.

Il rapporto fa parte delle attività di Horizon Scanning di AIFA, che hanno l’obiettivo di identificare precocemente nuovi farmaci e nuove indicazioni terapeutiche per medicinali già autorizzati. L’analisi di AIFA riguarda le autorizzazioni che seguono la procedura centralizzata dell’EMA, valida in tutti gli stati dell’Unione europea. Per quanto riguarda l’Italia, i farmaci dovranno poi essere sottoposti a procedure regolatorie che, una volta superate, permettono di farci trovare i medicinali sul bancone delle farmacie oppure pronto per essere somministrati negli ospedali. L’approvazione di nuovi medicinali è cruciale, perché garantisce ai cittadini l’accesso a cure innovative e personalizzate.

I nuovi farmaci ematologici contro i tumori del sangue

Dal documento emerge che i protagonisti delle nuove terapie sono soprattutto i farmaci diretti contro i tumori: tra i medicinali autorizzati contenenti nuove sostanze attive, infatti, il 36% comprende quelli antineoplastici e immunomodulatori per il trattamento di malattie autoimmuni, di alcuni tipi di tumori solidi e del sangue. Anche per quanto riguarda i medicinali in approvazione nel 2022, il 24% di essi fa parte degli antineoplastici.

Tra le nuove sostanze attive approvate nel 2021, vi sono 5 farmaci orfani (ovvero utilizzati per le malattie rare) contro i tumori del sangue: Abecma (principio attivo idecabtagene vicleucel), Brukinsa (zanubrutinib), Copiktra (duvelisib), Mijuvi (tafasitamab), Nexpovio (selinexor). In particolare, Abecma è una terapia genica – che prevede la modificazione dei globuli bianchi – utilizzata nel trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario. Copiktra, invece, è un medicinale antitumorale in capsule, per il trattamento della leucemia linfocitica cronica e del linfoma follicolare, nei pazienti in cui la malattia è ricomparsa o non è migliorata dopo almeno altre due terapie. Nexpovio è un medicinale antitumorale, da somministrare come liquido orale, utilizzato per il trattamento del mieloma in associazione a un altro medicinale, il desametasone.

Le nuove indicazioni terapeutiche

Anche le nuove indicazioni terapeutiche sono molto importanti perché ampliano le opzioni di trattamento a disposizione di medici e pazienti. Nell’ambito dei tumori del sangue, sono state approvate nuove indicazioni terapeutiche per 4 medicinali: Blincyto (principio attivo blinatumomab), Keytruda (pembrolizumab), Darzalex (daratumumab), Venclyxto (venetoclax). In particolare, il daratumumab è un anticorpo monoclonale che viene adesso indicato – in associazione con pomalidomide e desametasone – anche per il trattamento del mieloma multiplo in pazienti che abbiano ricevuto almeno un precedente trattamento con un inibitore del proteasoma e lenalidomide e che abbiano mostrato progressione della malattia dopo l’ultima terapia. Venetoclax, medicinale antitumorale, disponibile in compresse, che viene ora indicato per il trattamento di adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva.

Nel 2022 è attesa l’approvazione di 8 nuovi medicinali – tutti orfani – e di 9 nuove indicazioni terapeutiche per il trattamento dei tumori del sangue, soprattutto per della leucemia mieloide acuta, del mieloma multiplo e del linfoma a cellule B. In più, per questa area terapeutica vi sono 11 terapie avanzate che rientrano nel programma europeo PRIME, attraverso il quale EMA accelera lo sviluppo e l’iter autorizzativo per specifici medicinali.

I farmaci per le malattie del sangue

Per quanto riguarda le nuove sostanze approvate nel 2021 che fanno parte dell’area terapeutica delle malattie del sangue, tra i medicinali non orfani ve ne è solo uno, Evrenzo (roxadustat), in compresse, indicato per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica. Tra i nuovi farmaci orfani invece vi sono Orladeyo (berotralstat), in capsule, indicato per la prevenzione routinaria degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario e Oxbryta (voxelotor), in compresse, indicato per il trattamento dell’anemia emolitica dovuta ad anemia falciforme.

Tra i medicinali attesi nel 2022, invece, ci sono l’antianemico Vadadustat, gli antiemorragici Eptacog beta e Valoctocogene roxaparvovec (quest’ultimo medicinale orfano). Quattro sono le nuove indicazioni terapeutiche attese per le malattie del sangue, mentre ben 17 nuove terapie avanzate dell’area ematologica sono rientrate nel programma PRIME.