I risultati di uno studio GIMEMA, pubblicati sulla rivista scientifica Leukemia del gruppo Nature, evidenziano che l’indicatore ELTS sembra essere migliore nel prevedere la sopravvivenza dei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica.
Gli indicatori prognostici – o score prognostici – sono validi strumenti di valutazione della prognosi di una malattia, utilizzati specialmente per avere un oggettivo riscontro della buona riuscita di una terapia somministrata al paziente. Per quanto riguarda il panorama degli score prognostici per la leucemia mieloide cronica, Massimo Breccia, dirigente medico responsabile dell’Unità Operativa DH del Policlinico Umberto Primo della Sapienza Università di Roma, spiega come l’indicatore che viene utilizzato oggi, il Sokal score, sia ormai poco efficace: “Il Sokal è stato uno dei primi creati ed è stato fatto in un’epoca in cui non erano presenti gli inibitori tirosin-chinasici, mentre ora i pazienti ricevono tali farmaci. Prima si utilizzava anche un altro score, l’Eutos, che è stato validato ma a lungo termine non ha dato grandi risultati”.
Lei ha recentemente pubblicato uno studio che ha validato un nuovo indicatore prognostico per la leucemia mieloide cronica: ci potrebbe raccontare di più?
“È uno studio multicentrico che nasce dall’esperienza di un progetto osservazionale sulla leucemia mieloide cronica. È iniziato diversi anni fa, nel gennaio del 2012, e ha raccolto informazioni su 1206 pazienti. In questa esperienza abbiamo validato un nuovo score prognostico: Eutos long-term survival score (ELTS). Abbiamo riclassificato i pazienti in accordo al precedente score di rischio, il Sokal. Quello che abbiamo trovato è che l’ELTS ridefinisce, molto spesso, la prognosi dei pazienti che sono stati invece classificati diversamente con il Sokal. Per fare un esempio, se alcuni pazienti con lo score Sokal fossero classificati a basso rischio, una minoranza di questi potrebbero essere riclassificati a rischio intermedio o alto secondo il nuovo score prognostico. Questo è importante perché il livello di concordanza fra i due indicatori è più del 90%, se parliamo di bassi rischi, ma è circa del 40% con rischi alti. A parità di stratificazione, se andiamo a vedere la sopravvivenza all’interno della riclassificazione, è chiaramente differente.
Significa che questo nuovo indicatore determina una migliore definizione della probabilità di sopravvivenza e di mortalità per malattia.
Noi lo abbiamo usato per la sopravvivenza perché la mortalità per malattia, grazie agli inibitori tirosin-chinasici, è scesa tantissimo e in questa casistica sono pochi i deceduti per la malattia”.
Che differenza c’è con i precedenti indicatori prognostici?
“Questo nuovo score è stato creato sui pazienti ai quali sono stati somministrati gli inibitori tirosin-chinasici e, per quanto riguarda la predittività della mortalità della malattia, sembra funzionare molto di più. Le nuove linee guida dell’European LeukemiaNet – una rete di oltre 200 centri che trattano la leucemia nelle sue diverse forme –, suggeriscono di utilizzare questo score all’esordio per stratificare i pazienti. Con questo nuovo indicatore si può classificare con maggior sicurezza se un paziente sia veramente ad alto rischio, molto di più che con il Sokal. Ciò vuol dire che deve essere necessariamente trattato con un inibitore più potente e, soprattutto, con un monitoraggio più stretto perché è verosimile che possa avere delle conseguenze a lungo termine e, quindi, anche maggiore probabilità di fallimento terapeutico”.
Come è nata l’idea e come è organizzato il progetto?
“È un registro che nasce da un’esperienza della professoressa Giorgina Specchia, che ha capitanato l’intero progetto osservazionale, e poi è stato esteso a tutte le regioni d’Italia. Ogni regione ha un referente e diversi centri che fanno capo a questo. È stato creato un sistema di inserimento dati e successivamente il progetto è stato messo sotto l’egida GIMEMA. È un programma osservazionale importante perché in Italia non esiste un registro nazionale che permetta di valutare tante informazioni associate alla malattia.
Da questo progetto usciranno sicuramente altri lavori poiché abbiamo molte informazioni che potranno essere tenute in considerazione a lungo termine: tossicità, risposta della terapia e modalità di comportamento dei clinici italiani nei confronti di questa malattia all’esordio”.
L’indicatore ELTS è pratico e di facile impiego per i medici. Utilizza parametri quali: l’età, la grandezza della milza e altri. Questi dati sono facilmente inseribili all’interno di un calcolatore automatico presente sul sito dell’European LeukemiaNet.