Il prossimo dicembre si terrà a San Diego il più importante congresso internazionale per quel che riguarda l’ematologia. Organizzato dalla American Society of Hematology (ASH), il convegno vede la partecipazione di migliaia di medici e ricercatori da tutto il mondo e rappresenta una delle più importanti vetrine per la presentazione delle più rilevanti novità della ricerca mondiale. In questo elevatissimo contesto scientifico è fonte di orgoglio la presenza del GIMEMA che quest’anno, nella persona di Fabio Efficace, responsabile dell’Unità di Qualità di Vita, sarà presente alla sessione di aggiornamento clinico dedicato alla “Valutazione della qualità di vita nei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica“. Abbiamo chiesto al dr. Efficace di spiegarci meglio questo progetto di ricerca.

Innanzitutto, buongiorno Fabio e complimenti per questo riconoscimento. Ci puoi spiegare il perchè di questa attenzione verso la Leucemia Mieloide Cronica (LMC)?fabio-efficace

L’ampia diffusione dei nuovi farmaci inibitori TK nel trattamento della LMC (ad es. Gleevec, Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib, etc.) ha profondamente trasformato la prognosi di questa malattia ed è stato recentemente documentato che i pazienti affetti da LMC hanno ormai un’aspettativa di vita prossima a quella della popolazione generale (vedi figura).

Sì, abbiamo dato risalto a questo articolo anche tra le nostre news qualche tempo fa. E’ un risultato decisamente impressionante, come si è giunti a questo?

Il raggiungimento di questo brillante risultato, impensabile prima dell’introduzione dei farmaci mirati come gli inibitori delle tirosin chinasi (TK), richiede l’assunzione quotidiana della terapia per prolungati periodi di tempo, alle volte per tutta la vita.

Aspettativa di vita persone di età 55 aa nella popolazione generale e in quella affetta da LMC (età alla diagnosi di 55aa) in Svezia secondo l’anno di diagnosi e il sesso. Figura adattata da Bower H et al: Life Expectancy of Patients With Chronic Myeloid Leukemia Approaches the Life Expectancy of the General Population. J Clin Oncol. 2016 Aug 20;34(24):2851-7.

Aspettativa di vita persone di età 55 aa nella popolazione generale e in quella affetta da LMC (età alla diagnosi di 55aa) in Svezia secondo l’anno di diagnosi e il sesso.

Un trattamento per tutta la vita? Senza effetti secondari?

E’ certamente necessario un costante monitoraggio clinico e la valutazione degli effetti collaterali. Secondo gli studi recenti, i pazienti affetti da LMC riferiscono limitazioni connesse con la terapia e/o con la malattia che variano da soggetto a soggetto e che, anche se lievi, possono ridurre la capacità di seguire il trattamento così come prescritto.

E questo, immagino, rappresenti un problema.

Certo. Purtroppo è stata osservato che la mancata o ridotta aderenza al trattamento nei pazienti con LMC in trattamento con inibitori TK può ridurre l’efficacia della terapia ( ad es. la difficoltà di mantenere una risposta clinica stabile nel tempo)

E in questo contesto come si inserisce il lavoro tuo e del tuo gruppo?

La valutazione della Qualità di Vita, attraverso dei questionari standardizzati, rappresenta uno strumento per misurare gli effetti globali di terapie prolungate. Questo consente di poter intervenire a sostegno di una migliore tollerabilità e quindi favorire la continuità del trattamento. La misurazione della qualità di vita aumenta le potenzialità del monitoraggio clinico, in quanto permette di considerare in modo ‘oggettivo’ la valutazione soggettiva dello stato di salute, di identificare problemi/disturbi latenti e di adeguare il trattamento oncologico e di supporto alle caratteristiche uniche di ogni paziente.

In pratica un’estensione delle conoscenze, oltre il dato clinico ma strettamente connesso ad esso.

Esatto. L’attenta valutazione dell’effetto della terapia sulla Qualità di Vita rappresenta anche un modo per completare scientificamente l’informazione disponibile sugli effetti percepiti dai pazienti, approfondendo così l’impatto riguardo ad ogni opzione terapeutica disponibile nella terapia della LMC.

Grazie Fabio, e buon lavoro.

@giddia